Seltene pädiatrische Krankheiten: Pathophysiologie und Behandlungen

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Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen sehr kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betrifft. Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betrifft und daher einen so kleinen Markt hat, dass die Suche nach einem Heilmittel für diese Krankheit ohne staatliche Intervention nicht machbar wäre. Medikamente für seltene Krankheiten sind solche, die speziell für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt werden. Viele seltene Krankheiten treten in der Kindheit auf, und über 30 % der Kinder mit seltenen Krankheiten erleben nicht einmal ihren fünften Geburtstag. Seltene Kinderkrankheiten sind in erster Linie erblich bedingt. Bei Kindern kann der ideale Zeitpunkt für eine Behandlung verpasst werden, wenn die Diagnose verzögert oder missverstanden wird. Pathogenese, Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten sind nur unzureichend bekannt, und es kann eine Herausforderung sein, Kinder, die von diesen Krankheiten betroffen sind, zu behandeln und Medikamente zu bekommen. Siebzig Prozent der seltenen Erkrankungen werden weitgehend oder ausschließlich vererbt und treten nur bei Kindern auf.